El lunes 22 de Enero de 2018, una representación de la junta directiva de ALBA (Mónica Puerto y Enrique Puig) visitó el laboratorio del Dr. Lluís Montoliu en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) en el campus de Cantoblanco de Madrid.
La visita sirvió tanto para conocer de primera mano el trabajo que realiza el Dr. Lluís Montoliu y su laboratorio, como para conocer y poner cara a la mayoría de miembros de su laboratorio; estableciendo así una relación más cercana y humana entre ALBA y estos investigadores del albinismo.
Uno de los proyectos más novedosos en albinismo es el proyecto titulado «NanoCRISPR Albino Therapy» cuyo fin es el desarrollo preclínico de aproximaciones terapéuticas basadas en CRISPR con vectores no virales en modelos celulares y animales de albinismo ya existentes.
El proyecto busca utilizar métodos de edición génica CRISPR para restaurar el gen Tyr, que es el gen asociado con la forma más común de albinismo, el albinismo oculocutáneo no sindrómico (OCA), utilizando un sistema de administración no viral de nanopartículas lipídicas basado en niosomas catiónicos.
El proyecto ha conseguido una financiación de 50.000€ del Instituto de Salud Carlos III a través de la convocatoria de proyectos intramurales de la Plataforma de Apoyo a la Internacionalización (PAI) para los grupos CIBER.
El proyecto está coordinado por el investigador Lluís Montoliu (experto en albinismo y en edición genética CRISPR), científico del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) del Centro Nacional de Biotecnología y perteneciente al Ciber de Enfermedades Raras (CiberER), y por el profesor José Luis Pedraz, investigador principal del grupo NanoBioCel de la UPV/EHU, perteneciente al Ciber de Biomedicina, Biomateriales y Nanomedicina (Ciber-BBN)
En el siguiente video ambos investigadores (Lluís Montoliu y José Luis Pedraz) explican en que va a consistir este proyecto.
https://youtu.be/DPC9LwsoHH8
